米ＦＤＡ、がん治療に初の遺伝子療法を承認

ＦＤＡ生物製剤評価研究センターのピーター・マークス所長は声明で、「キムリアはこの深刻な病気にかかった子どもや若者の解決されていない重大なニーズを満たす初の種類となる治療方法だ」と述べた。

治療の副作用としてはサイトカイン放出症候群（ＣＲＳ）や血圧の低下などが警告されている。これらの症状は遺伝子操作された免疫細胞の過剰反応が原因で、ＦＤＡは医療施設がＣＲＳや致死性の神経症状に対応する必要があると指摘。本療法の実施には施設に承認が求められるとしている。

開発元のノバルティスは最初の１カ月に２０施設で体制を整え、今年中には３２施設にまで拡大したいとしている。

キムリアの価格は４７万５０００ドル（約５２００万円）。ノバルティスは、投与して１カ月経っても効果が出なかった場合には代金を請求せず、「（低所得者向け公的医療保険「メディケイド」のセンターと）結果に基づくアプローチを採用できるように協力した」と述べた。

７月に諮問委員会の決定を伝えた文書では、６８人の患者のうち、約半数が重度のＣＲＳとなったが死亡例はなかった。また、それよりやや少ない人数が発作や幻覚などの神経症状を発症した。

ノバルティスは治療の安全性を長期的に評価するため、フォローアップ研究の実施が求められている。